Tình trạng nhãn áp cao thường gặp trong bệnh cườm nước có thể dẫn đến mù lòa.

Khoảng 25 – 50% bệnh nhân mắc cườm nước không đáp ứng với thuốc nhỏ mắt.

Đối với một số người, phương pháp điều trị thuốc nhỏ mắt có thể không hiệu quả. Các nhà nghiên cứu đã sử dụng liệu pháp gen để phát triển một phương pháp mới đầy hứa hẹn điều trị nhãn áp cao liên quan đến bệnh cườm nước. Nghiên cứu được công bố trên tạp chí Science Advances.

Ảnh hưởng đến 80 triệu người trên toàn thế giới, bệnh cườm nước thường do tăng nhãn áp (IOP) gây ra. Số người mắc bệnh cườm nước được dự kiến tăng lên 110 triệu vào năm 2040.

Mắt liên tục tạo ra một chất lỏng gọi là thủy dịch. Chất lỏng này nuôi dưỡng và giúp mắt giữ được hình dạng. Chất lỏng được thoát ra khỏi mắt thông qua góc tiền phòng hoặc góc dẫn lưu.

Nếu góc dẫn lưu bị tổn thương, mắt sẽ tạo ra nhiều thủy dịch hơn mức có thể thoát ra, gây IOP cao. Từ đó, có thể làm tổn thương dây thần kinh thị giác, dẫn đến mù lòa.

Phương pháp điều trị cho bệnh cườm nước là thuốc nhỏ mắt làm từ chất tương tự prostaglandin, giúp giảm IOP. Tuy nhiên, 25 – 50% số người không đáp ứng với điều trị và nhãn áp của họ vẫn tăng cao.

Các nhà nghiên cứu tại Trường Cao đẳng Trinity College Dublin (Anh) đã hợp tác với công ty công nghệ sinh học Exhaura Ltd. Từ đó, phát triển một phương pháp mới dựa trên liệu pháp gen để giảm IOP. Phương pháp này cho thấy nhiều hứa hẹn trong điều trị bệnh cườm nước.

Các nhà nghiên cứu đã sử dụng một loại virus liên quan đến adeno (AAV) cùng công cụ kỹ thuật sinh học sử dụng virus không có vỏ bọc. Nhờ đó, đưa vật liệu di truyền đã biến đổi vào các mô và tế bào.

Sau đó, nhóm sửa đổi các gen, tạo ra hướng dẫn mới cho mô hoặc tế bào đó, giúp điều trị bệnh. Tại đây, các nhà nghiên cứu đã sử dụng AAV để cung cấp hướng dẫn sản xuất ma trận enzyme metallicoproteinase-3 (MMP-3), giúp thủy dịch chảy ra từ mắt.

Các nhà nghiên cứu bắt đầu thí nghiệm trên chuột, tiêm AAV vào phía sau mắt. Họ phát hiện, sự gia tăng MMP-3 qua trung gian AAV đã làm tăng dòng chảy của chất lỏng và giảm IOP. Khi thử nghiệm liệu pháp này trên nhãn cầu của người hiến tặng, nhóm cũng nhận thấy, dòng thủy dịch tăng lên.

Jeffrey O’Callaghan – tác giả chính của nghiên cứu – cho biết: “Phương pháp mới của chúng tôi để điều trị bệnh cườm nước bằng liệu pháp gen là đỉnh cao của hơn 7 năm nghiên cứu. Chúng tôi hy vọng liệu pháp này sẽ mở đường cho việc phát triển các phương pháp điều trị dạng bệnh mù lòa khác”.